Enfermedad de Creutzfeldt-Jakob: un prión humano producido por primera vez en el laboratorio.

Por primera vez, los investigadores han logrado sintetizar el prión humano, responsable de la enfermedad de Creutzfeldt-Jakob.

Los priones son pájaros divertidos. A diferencia de otros agentes infecciosos, bacterias o virus, son proteínas simples, desprovistas de material genético. Sin embargo, encuentran una manera de propagarse y causar enfermedades neurodegenerativas incurables como la enfermedad de Creutzfeldt-Jakob, que los científicos aún no comprenden bien.

Se acaba de dar un paso importante en la investigación sobre el tema. Por primera vez, se ha sintetizado un prión humano en el laboratorio, gracias al trabajo de un equipo de la Universidad Case Western Reserve (Ohio), publicado recientemente en Comunicaciones de la naturaleza. Los priones resultantes han sido patógenos en el ratón, por lo que la comunidad ahora tiene un modelo efectivo para tratar de desentrañar los misterios del prión.

Un avance importante

"Este es un punto de inflexión", dijo Pr Jiri Safar, neuropatólogo de CWR y autor principal del estudio, en un comunicado de la universidad. "Hasta ahora, nuestra comprensión de los priones en el cerebro ha sido muy limitada, por lo que generar priones humanos sintéticos en un tubo de ensayo nos proporcionará una comprensión mucho mejor de la estructura y la replicación de los priones".

Para lograr sus fines, los investigadores han modificado una bacteria E. coli (la estrella de los colchones) para integrar la codificación genética del prión humano. Pero para que el prión tuviera una patogenicidad real, también era necesario agregar otro gen que codificara un cofactor (Gangliósido GM1) cuyo papel parece esencial. Un objetivo potencial para futuros tratamientos que pueden inhibir la replicación de priones.

Cien casos por año

La naturaleza misteriosa de los priones se debe en gran medida a su modo de replicación. La proteína priónica está presente en el cerebro de todos los mamíferos, en una forma no dañina (PrPC, para "proteína priónica celularEn su forma patogénica, la proteína priónica se propaga gradualmente y eventualmente se acumula, formando placas tóxicas en la superficie de las neuronas, seguida de una degeneración lenta pero incurable, finalmente mortal.

El papel de los priones en la enfermedad de Creutzfeldt-Jakob está establecido, aunque el mecanismo causal aún no se conoce bien. Rara, la enfermedad continúa apareciendo esporádicamente, sin saber cómo, con cientos de casos por año enumerados en Francia. Algunos investigadores incluso piensan que el Alzheimer y el Parkinson son enfermedades por priones, debido a la posible transmisión a través de instrumentos quirúrgicos sucios. En otras palabras, los investigadores tienen mucho que hacer.