Injerta células madre para combatir la esclerodermia

Nuevos hallazgos muestran que el trasplante autólogo de médula ósea, es decir, el trasplante de células madre hematopoyéticas propias del paciente, puede mejorar la supervivencia y la calidad de vida en la esclerosis sistémica grave.

La esclerodermia sistémica ya no existe. Esta enfermedad se caracteriza por el endurecimiento de la piel y el tejido conectivo asociado con fibrosis difusa. La esclerodermia difusa sistémica es una forma grave y a menudo mortal de la enfermedad que también afecta a los órganos internos. El estudio apareció en el New England Journal of Medicine.

Un nuevo tratamiento

El tratamiento ha progresado para muchas complicaciones, pero las opciones de tratamiento son limitadas para la fibrosis pulmonar y cutánea. Hasta que un estudio financiado por los Institutos Nacionales de Salud, esté interesado en el tema. Este tratamiento, conocido como trasplante de células madre hematopoyéticas mioblativas autólogas, implica la recolección inicial de las células madre del paciente, seguido de quimioterapia de dosis altas y radioterapia corporal total para destruir la médula ósea. Luego viene el trasplante de estas células madre hematopoyéticas de la persona para reconstituir la médula y el sistema inmunitario.

Autoinjerto vs tratamiento de referencia

El estudio aleatorizado comparó el autoinjerto de médula ósea (n = 36) con el tratamiento inicial con ciclofosfamida (un tratamiento mensual durante un año, n = 33) en 75 pacientes con esclerodermia sistémica difusa grave con afectación pulmonar y renal Durante el año del estudio, 7 pacientes murieron en el grupo de autoinjerto y 14 en el grupo de ciclofosfamida, incluidos 3 en cada grupo que no siguieron el protocolo.
Al final, los que recibieron el autoinjerto tuvieron menos progresión de su enfermedad: solo 2 pacientes murieron debido a la progresión de su enfermedad, contra 11 en el grupo de tratamiento con ciclofosfamida.
Estos resultados se suman a la creciente evidencia de que los trasplantes de células madre pueden considerarse una opción de tratamiento potencial para las personas con esclerosis sistémica difusa y mal pronóstico.

Un proceso pesado para formas severas.

Los participantes en el estudio experimentaron efectos secundarios, como infecciones. Los eventos adversos más graves en los receptores de trasplante ocurrieron dentro de los primeros 26 meses después del trasplante. Las tasas generales de infección en ambos brazos de estudio fueron similares
"Nuestros resultados indican que el trasplante autólogo de células madre en la esclerodermia severa presenta más riesgo a corto plazo, pero ofrece mayores ganancias a largo plazo que el tratamiento con ciclofosfamida", asegura el autor del estudio. Keith M. Sullivan.

"Esperamos que este trabajo ayude a establecer un nuevo estándar de atención para esta enfermedad autoinmune grave y potencialmente mortal".