$ 850,000 contra la ceguera: una terapia génica para los ricos y los que se endeudan

Luxturna® es la primera terapia génica aprobada en los EE. UU. Para un trastorno hereditario que afecta el funcionamiento de la retina, la capa de tejido sensorial que recubre la parte posterior del ojo. ¡El costo total del tratamiento debe ser cercano al millón de dólares!

Después de la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos, se espera que Luxturna® se ofrezca en los EE. UU. Por la modesta suma de $ 850,000. Según su fabricante, Spark Therapeutics, se necesita una dosis única de $ 425,000 para tratar un ojo. Como la mutación genética afecta a ambos ojos y afecta el funcionamiento de la retina al mismo ritmo, la mayoría de los pacientes deben requerir un tratamiento para ambos ojos, se necesitarán $ 850,000 ... Este medicamento contra la ceguera está sucediendo para convertirse en el tratamiento más caro del mundo.

Un trasplante de un nuevo gen funcional.

En realidad es una terapia génica: su objetivo es reparar el gen detrás de este tipo raro de ceguera. El medicamento está destinado a pacientes con distrofia retiniana debido a una mutación del gen RPE65. Esta anormalidad genética rara causa discapacidad visual severa en la infancia temprana y eventualmente puede conducir a la ceguera.
Luxturna® se administra mediante una inyección realizada por un especialista directamente en el ojo con una micro aguja. El objetivo de la droga es proporcionar un tercer gen RPE65 normal a las células de la retina. Esta tercera versión del gen no elimina ni reemplaza los dos genes mutados que causan la enfermedad. Sin embargo, el gen normal administrado mediante la inyección de un vector en el ojo puede funcionar en algunas células de la retina y corregir problemas de visión.

Raro, innovador y reembolsable.

Aunque el medicamento es innovador, el laboratorio sabía que una lluvia de críticas lo estaba esperando cuando revelaba el precio exorbitante del tratamiento. Para facilitar el "acceso a todos", Spark Therapeutics ha proporcionado algunos argumentos financieros, más allá de la mera eficacia clínica.
En primer lugar, hay muy pocos pacientes portadores de la anomalía genética y, por lo tanto, preocupados por este tratamiento: en los Estados Unidos, actualmente son elegibles para este medicamento 1,000 personas y solo se agregarán de 10 a 20 casos por año . Esto se llama un tratamiento de "nicho". Por lo tanto, no hay riesgo según ellos para desestabilizar las cuentas de salud.
En segundo lugar, esta terapia génica puede estar disponible como parte de un "acuerdo de pago basado en resultados". Claramente, prometen un reembolso en caso de fracaso del tratamiento. Un medicamento cercano a un millón de dólares: sí, ¡pero solo si funciona!
Finalmente, tercer desarrollo, Spark Therapeutics también anunció una propuesta de pagos a plazos para diferentes agencias de pago en los Estados Unidos. ¡Crédito para rescatar los caisses de la Secu!
No está seguro de que esta propuesta sea satisfactoria, mientras que en todos los países, incluido Estados Unidos, existe una controversia sobre el alto costo de los nuevos medicamentos innovadores.

Un enfoque que se volverá común

Sin embargo, este es un enfoque que está "generalizado": en los cánceres hematológicos, a las células CAR-T que rescatan a pacientes que sufren formas refractarias de leucemia o linfoma, se les cobrará también casi un millón de dólares (para todo el tratamiento, incluida la reanimación) y el laboratorio Novartis, que comercializa la primera célula CAR-T, prometió reembolsar su medicamento en caso de falla.

Debe saberse que las células CAR-T son potencialmente utilizables en muchos cánceres y en el SIDA, y allí, estamos en poblaciones de pacientes mucho más grandes.